Ein von Künstlicher Intelligenz mitentworfenes Medikament erzielt erste Erfolge im Kampf gegen Krebs. Das Startup Iambic Therapeutics meldet positive Ergebnisse für seinen Wirkstoff IAM1363 mit Hilfe von KI-Algorithmen. In einer frühen klinischen Studie zeigte das Mittel Wirkung bei mehreren Tumorarten. Warum diese Ergebnisse Aufmerksamkeit erregen: IAM1363 ist einer der ersten KI-entwickelten Medikamentenkandidaten, der es bis in die Klinik geschafft hat. Ein Durchbruch für die Pharmaforschung und ein Hoffnungsschimmer für Patient*innen.
KI gegen HER2-Krebs
IAM1363 richtet sich gegen eine bestimmte Achillesferse von Tumoren: Mutationen im HER2-Gen. Solche Veränderungen führen zur Überproduktion des HER2-Proteins, was unkontrolliertes Zellwachstum in verschiedenen Krebsarten antreibt. Der neue Wirkstoff ist ein sogenannter Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) – er blockiert gezielt die Signalwege, die durch HER2 in Gang gesetzt werden. Besonders ist dabei, dass IAM1363 als hochselektiver Typ-II-HER2-Inhibitor entworfen wurde: Laut Iambic ist er über 5.000-fach selektiver für HER2 als für den ähnlichen Rezeptor EGFR. Außerdem wurde auf Brain-Penetranz geachtet – das Molekül ist klein und dringt in das Gehirn vor, um auch Hirnmetastasen erreichen zu können. Irreversibel bindet es an HER2 und deaktiviert das Krebstreiber-Protein nachhaltig. Kurz gesagt: Die KI hat einen Wirkstoff designt, der HER2-getriebene Tumorzellen an mehreren Fronten angreift, dabei aber andere Zellen möglichst schont.
Blitz-Entwicklung dank KI
Die Entwicklung von IAM1363 verlief in Rekordzeit. Keine zwei Jahre brauchte Iambic vom ersten synthetisierten Molekül bis zum fertigen klinischen Kandidaten. Zum Vergleich: In der Pharmaindustrie sind für diese präklinische Phase sonst rund sechs Jahre üblich. Möglich machte dies Iambics KI-gestützte Plattform. Zwei Schlüsseltechnologien kamen zum Einsatz: „NeuralPLexer“ sagt die 3D-Struktur voraus, wie ein Wirkstoffkandidat an sein Zielprotein bindet. Und „Enchant“ prognostiziert, wie der Wirkstoff sich in präklinischen Tests verhalten wird (Wirksamkeit, Toxizität etc.). Dank Machine Learning und cleverer Algorithmen konnte Iambic in einem Bruchteil der Zeit unzählige Molekülvarianten virtuell durchtesten. CEO Tom Miller erläutert: Man habe den Zyklus Design–Synthetisieren–Testen stark beschleunigt, zum Teil im Wochenrhythmus. So fand das Team rasch eine vielversprechende Substanz – IAM1363 – die alle Anforderungen erfüllte. Für das Startup ist dies der Proof-of-Concept, dass KI die Wirkstoffsuche revolutionieren kann. Miller sagt: Dieser Meilenstein zeige das Potenzial der Plattform, „modellgestützte Vorhersagen in bedeutenden klinischen Nutzen zu übersetzen“.
Erste Bewährungsprobe am Menschen
Der KI-Wirkstoff wird derzeit in einer Phase-1/1b-Studie erprobt. Diese frühe klinische Phase dient vor allem dazu, Sicherheit, Verträglichkeit und optimale Dosierung zu ermitteln, gibt aber auch schon Hinweise auf die Wirksamkeit. Die Iambic-Studie ist offen (ohne Placebo-Kontrolle) und läuft an mehreren Krebszentren in den USA und Europa. Teilnehmen dürfen Patientinnen mit verschiedenen fortgeschrittenen HER2-Alterationen – darunter Brustkrebs, Lungenkrebs, Nierenzellkarzinom und Eierstockkrebs, sofern ihre Tumoren HER2-Veränderungen aufweisen. Viele der Probandinnen haben bereits sämtliche Standardtherapien ausgeschöpft, ihre Krebserkrankung ist also schwer vorbehandelt. In einem Teil der Studie wird IAM1363 als Monotherapie getestet, später sind auch Kombinationen mit anderen Wirkstoffen (z. B. Antikörpern wie Trastuzumab-Derivaten) geplant, etwa in Kooperation mit Jazz Pharmaceuticals für HER2-positiven Brustkrebs. Diese breite Aufstellung soll zeigen, in welchen Indikationen das Mittel besonders gut greift – und ob es Synergien mit etablierten Therapien gibt.
Erste Ergebnisse: Tumorrückgänge bei hoffnungslosen Fällen
Auf dem ESMO-Kongress 2025 in Berlin wurden nun vorläufige Daten zu IAM1363 präsentiert. Die Ergebnisse wecken Optimismus: 28 % der Patient*innen mit systemischen (außerhalb des Gehirns) metastasierten Tumoren sprachen auf das Medikament an – definiert als eine messbare Verkleinerung der Tumoren (Teilremission). Noch bemerkenswerter: Bei Patient*innen mit Hirnmetastasen lag die Ansprechrate sogar bei 33 %. Diese Zahlen beziehen sich auf die Untergruppe, die mit ausreichend hoher Dosis (≥960 mg täglich) behandelt wurde. Besonders in Hirntumoren Wirksamkeit zu zeigen, gelingt nur wenigen Medikamenten, da viele Wirkstoffe die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden. IAM1363 scheint hier einen Vorteil auszuspielen, vermutlich dank seiner gezielten Struktur und Größe.
Auch stabile Krankheitsverläufe wurden beobachtet: Mehrere weitere Patient*innen erzielten ein Krankheitsstillstand, sodass insgesamt eine Mehrheit der Behandelten zumindest vorübergehend von der Therapie profitierte. Wichtig ist zudem, dass bislang keine gravierenden unerwarteten Nebenwirkungen auftraten. Verträglichkeit und Sicherheitsprofil wurden von den Forschenden als „ermutigend“ beschrieben. „Besonders ermutigend ist, dass wir Tumorrückbildungen bei Patienten sehen, die alle Standardtherapien ausgeschöpft hatten“, sagt Dr. Neil Josephson, der medizinische Leiter von Iambic. Das deutet darauf hin, dass IAM1363 selbst dort noch wirkt, wo andere Mittel versagen – ein potenzieller Game Changer für HER2-getriebene Tumoren.
Medizinische Bedeutung und Ausblick
IAM1363 markiert einen Meilenstein: Erstmals erreicht ein KI-designter Krebswirkstoff nachweislich das Stadium klinischer Wirksamkeit. Zwar befinden wir uns erst am Anfang – Phase 1-Resultate sind kein Beweis für einen künftigen Markterfolg. Doch die Daten legen nahe, dass IAM1363 das Potenzial hat, ein Best-in-Class-Medikament für HER2-Krebs zu werden. Vor allem für Patient*innen mit seltenen HER2-Mutationen (etwa in Lunge oder Niere), für die es bislang kaum gezielte Therapien gibt, wäre dies ein großer Fortschritt.
Darüber hinaus sendet dieser Erfolg ein Signal an die gesamte Pharma-Branche: KI kann die Entwicklung neuer Medikamente drastisch beschleunigen und sogar verbessern. Iambic steht mit diesem Ansatz nicht allein da – eine Handvoll Startups und Projekte weltweit verfolgen Ähnliches, doch nur sehr wenige haben es so weit gebracht. Sollten sich IAM1363s Ergebnisse in größeren Studien bestätigen, wäre das nicht nur für die Onkologie ein Durchbruch, sondern würde auch der KI-gestützten Arzneientwicklung zum Durchbruch verhelfen.
Die nächsten Schritte sind bereits geplant: 2026 startet ein erweiterter Studienteil mit mehr Patient*innen und kombinierter Anwendung von IAM1363 mit anderen Therapien. Dann wird sich zeigen, ob sich die frühen Erfolge wiederholen oder sogar steigern lassen. Bis zur möglichen Zulassung wären im Erfolgsfall noch Phase-2- und 3-Studien zu durchlaufen – optimistisch geschätzt könnte frühestens in einigen Jahren ein Antrag bei der Arzneimittelbehörde gestellt werden.
Schon jetzt aber ist klar: Die Symbiose von KI und Pharmaforschung hat vom Versprechen zur Realität gefunden. IAM1363 verkörpert diese neue Ära, in der Algorithmen mit Molekülen Hand in Hand arbeiten. Für Krebspatient*innen könnte das bedeuten, dass innovative Therapien schneller verfügbar werden und vielleicht Leben retten, die zuvor als verloren galten.
